致力于开发创新疗法的临床阶段制药公司 Ractigen Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其针对 FUS 基因的新型 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药资格 (ODD) ，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS ...

研究成果以“诱导多能干细胞衍生的人静脉内皮细胞用于血管畸形建模和药物发现（Generation of iPSC-derived human venous endothelial cells for the modeling of vascular ...