苏黎世联邦理工学院的研究人员发现了使用CRISPR-Cas基因剪刀的严重副作用。一种旨在提高这一过程效率的分子会破坏部分基因组。 近年来,利用各种CRISPR-Cas分子复合物进行基因组编辑的研究进展迅速。世界上数以百计的实验室正在努力将这些工具用于临床 ...
实验与临床研究中心(ECRC)的研究人员开发了一种很有前途的基因编辑方法,旨在恢复一种蛋白质的功能,这种蛋白质对肌肉萎缩症患者的肌肉修复和再生至关重要。ECRC是马克斯·德尔布尔中心(Max delbrck Center)和柏林慈善基金会的联合机构。 dysferlin蛋白主要负责修复细胞膜。编码异铁蛋白的基因发生某些突变的人会患上肌肉萎缩症——这是一组肌肉萎缩疾病,影响着全世界成千上万的人。
基因治疗应用拓展 以CRISPR为代表的基因编辑技术正在成为药物研发热门领域。被誉为“基因剪刀”的CRISPR技术能够对携带遗传信息的DNA进行精准修改,从而有可能纠正导致疾病的基因突变。
CRISPR-StAR的出现,标志着CRISPR基因筛选技术向高分辨率、低噪声方向迈出了重要一步,为生命科学和医学领域在复杂体内环境中的基因功能研究开辟 ...
CRISPR-Cas9技术因其高效的基因编辑能力成为功能基因组学的重要工具。然而,传统CRISPR筛选在复杂的体内模型(in vivo)中常面临瓶颈效应与生物异质 ...